中枢神经系统退行性疾病是一组由慢性进行性中枢神经组织退行性变性引发的疾病总称，病理特征表现为脑和（或）脊髓神经元的退行性变性及丢失，主要包括帕金森病、阿尔茨海默病、亨廷顿病、肌萎缩侧索硬化症等 。
该疾病病因及发病机制尚未完全明确，现有假说涉及内质网应激（ERS）通过PERK、IRE1、ATF6三条通路调控细胞凋亡，其中阿尔茨海默病与Aβ沉积及Tau蛋白磷酸化相关，帕金森病与α-共核蛋白异常聚集引发多巴胺神经元死亡相关 。
截至2025年，我国阿尔茨海默病患者达1700万，65岁以上人群患病率超5%；帕金森病患者达362万，预计2030年将增至500万。《应对老年期痴呆国家行动计划(2024—2030年)》等政策将阿尔茨海默病纳入基本公卫慢性病管理，推行认知筛查及多学科协作诊疗模式 。2025年国家医保药品目录将阿尔茨海默病新药仑卡奈单抗和多奈单抗纳入商保创新药目录 。
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